Capacità di applicare conoscenza e comprensione. Lo studente dimostrerà di saper valutare autonomamente l’utilizzo delle tecniche biotecnologiche applicate ad uno specifico contesto (sviluppo, formulazione, produzione). Lo studente dimostrerà inoltre proprietà di linguaggio specifiche.

Autonomia di giudizio. Lo studente sarà in grado di elaborare in maniera critica ed indipendente i concetti discussi durante il corso e di valutare autonomamente i risultati ottenuti e ragionevolmente ottenibili dalle terapie avanzate.

Abilità comunicative. Lo studente dimostrerà padronanza di linguaggio e capacità di esporre in maniera corretta i concetti tecnici e scientifici trattati.

Capacità di apprendimento. Lo studente sarà in grado di reperire autonomamente nuove informazioni sulle terapie avanzate attraverso la consultazione di pubblicazioni scientifiche. Il docente si prefigge di stimolare tale abilità attraverso specifici approfondimenti e la discussione guidata di studi scientifici di recente pubblicazione.

Conoscenza della biologia molecolare e genetica, principi di pratica clinica

Il Corso tratta dello sviluppo e dell’utilizzo clinico delle Terapie Avanzate. Questa definizione comprende le terapie geniche con vettori virali e non virali, le terapie con piccoli RNA regolatori e mRNA, le terapie con cellule, incluse le cellule staminali, e le terapie con tessuti, incluso l’utilizzo di biomateriali. Vengono esaminati gli utilizzi e le prospettive della terapia genica nell’ambito delle malattie ereditarie e della terapia con cellule staminali per la terapia delle malattie complesse dell’adulto (demenze, malattie cardiovascolari, diabete). Particolare attenzione verrà posta alle nuove tecnologie terapeutiche basate sull’utilizzo di piccoli RNA regolatori (siRNA e microRNA), di cellule ingegnerizzate per l’immunoterapia dei tumori (linfociti T-CAR) e della tecnologia CRISPR/Cas9 per l’ingegnerizzazione precisa del genoma umano.

Giacca "Gene Therapy" Springer ed, review specifiche consigliate durante il corso

• Introduzione alle terapie avanzate. Dall’insulina all’editing genomico. La rivoluzione dei farmaci bio(tecno)logici. Peculiarità dei farmaci biologici e delle terapie avanzate
• Terapia genica. Vettori virali (retrovirus e lentivirus per le immunodeficienze e le altre malattie del sangue; adenovirus per i tumori; AAV per le malattie del muscolo, dell’occhio e del sistema nervoso). Oligonucleotidi antisenso e regolazione dello splicing. Piccoli RNA regolatori (siRNA, shRNA e microRNA) per le malattie infettive e complesse. Aptameri e malattie dell’occhio.
• Terapia cellulare. Cellule staminali. Terapie cellulari per le malattie del sistema cardiovascolare, nervoso, dell’occhio e del diabete. Linfociti ingegnerizzati CAR-T per la terapia dei tumori del sangue e dei tumori solidi.
• Editing genomico preciso. Tecnologia CRISPR/Cas9 e sue applicazioni terapeutiche
• La medicina di precisione

Attività di insegnamento frontale utilizzando supporti visivi (presentazione di diapositive). Il materiale presentato è reso disponibile agli studenti sulla piattaforma Microsoft Teams. Le lezioni sono registrate.

Il materiale delle lezioni sarà reso disponibile agli studenti

Colloquio. L’esito è binario (idoneo/non idoneo). Lo studente discuterà tematiche relative alle terapie avanzate. Per ottenere l’idoneità, lo studente deve dimostrare familiarità con le principali metodiche utilizzate per lo sviluppo di terapie biologiche avanzate.

SDG3 Salute e benessere. Questo insegnamento approfondisce argomenti strettamente connessi a uno o più obiettivi dell'Agenda 2030 per lo Sviluppo Sostenibile delle Nazioni Unite.